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Salud

El estudio puede haber resuelto un misterio que rodea la enfermedad de Crohn

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Un nuevo estudio puede haber resuelto un misterio en torno a la enfermedad de Crohn, un tipo de enfermedad inflamatoria intestinal en la que las defensas inmunitarias destinadas a atacar a los microbios invasores se dirigen por error al propio tracto digestivo del cuerpo. El norovirus, una infección común que provoca vómitos y diarrea, es uno de varios virus y bacterias que se cree que desencadenan la aparición de la enfermedad en personas con enfermedad de Crohn, pero el campo no sabe por qué.

Una pista surgió cuando estudios anteriores encontraron que cierto cambio genético (mutación) está presente en la mayoría de las personas con la afección. Esta mutación hace que las células del revestimiento intestinal sean más vulnerables al daño. Sin embargo, el misterio volvió a profundizarse cuando se supo que la mitad de todos los estadounidenses tienen esta misma mutación genética que confiere riesgo, pero menos de medio millón desarrollan la enfermedad de Crohn.

Publicado en línea el 5 de octubre en la revista Nature, el nuevo trabajo en ratones y tejido humano reveló por primera vez que en individuos sanos, los defensores inmunitarios llamados células T secretan una proteína llamada inhibidor de la apoptosis 5 (API5), que le indica al sistema inmunitario que detener el ataque a las células del revestimiento intestinal. Esta proteína agrega una capa adicional de protección contra el daño inmunológico, por lo que incluso aquellos con la mutación pueden tener un intestino sano. Sin embargo, los investigadores también encontraron que la infección por norovirus bloquea la secreción de API5 por parte de las células T en ratones criados para tener una forma de enfermedad de Crohn en roedores, matando las células del revestimiento intestinal en el proceso.

Dirigido por investigadores de la Escuela de Medicina Grossman de la NYU, el trabajo respalda la teoría de que API5 protege a la mayoría de las personas con la mutación contra la enfermedad hasta que un segundo desencadenante, como la infección por norovirus, empuja a algunos a cruzar el umbral de la enfermedad.

En experimentos centrados en ratones genéticamente modificados para tener la mutación vinculada a la enfermedad de Crohn en humanos, los ratones que recibieron una inyección de API5 sobrevivieron, mientras que la mitad del grupo no tratado murió. Esto confirmó la idea de que la proteína protege las células intestinales, dicen los autores del estudio. En tejido humano, los investigadores encontraron que aquellos con enfermedad de Crohn tenían entre 5 y 10 veces menos células T productoras de API5 en el tejido intestinal que aquellos sin la enfermedad.

La Dra. Matsuzawa-Ishimoto, becaria de investigación postdoctoral en NYU Langone Health, señala que las terapias actuales, que funcionan suprimiendo el sistema inmunitario, ponen a los pacientes en alto riesgo de infección y, a menudo, se vuelven menos eficaces después de unos años de uso. Un método de tratamiento dirigido a API5, agrega, podría evitar esos problemas.

En otro conjunto de experimentos, los investigadores crearon estructuras similares a órganos a partir de tejido recolectado de humanos que dieron positivo para la mutación. En particular, estas estructuras estaban hechas solo de células de revestimiento intestinal. Luego, el equipo de investigación colocó API5 en estos «mini intestinos» y descubrió que este tratamiento protegía las células del revestimiento intestinal. Además, agregar células T productoras de API5 también protegió el revestimiento intestinal.

«Los resultados de nuestra investigación ayudan a explicar por qué los vínculos genéticos con la enfermedad de Crohn son mucho más amplios que el número real de personas que padecen la enfermedad», dice el coautor principal del estudio y bioquímico Shohei Koide, PhD. El Dr. Koide es profesor en el Departamento de Bioquímica y Farmacología Molecular y miembro del Centro de Cáncer Perlmutter en NYU Langone.

«Nuestro estudio sugiere que cuando el norovirus infecta a personas con una capacidad debilitada para producir el inhibidor de apoptosis 5, inclina la balanza hacia una enfermedad autoinmune en toda regla», agrega el coautor principal y microbiólogo Ken H. Cadwell, PhD, de la familia Recanati. Profesor de Microbiología en NYU Langone.

El Dr. Cadwell advierte que, si bien los autores del estudio obtuvieron la proteína API5 de tejido humano en lugar de roedores, aún no está claro si el tratamiento de inyección se puede administrar de manera segura en humanos.

A continuación, el equipo de investigación planea explorar los efectos a largo plazo de las inyecciones de API5 para comprender mejor si el tratamiento prospectivo puede controlar de manera efectiva la enfermedad de Crohn, que puede reaparecer repetidamente durante un período prolongado.

El financiamiento para el estudio fue proporcionado por las subvenciones de los Institutos Nacionales de Salud R0IL123340, R0IDK093668, R0IAI140754, R0IAI121244, R0IAI130945, R0IDK124336 y R0IDK088199. El Instituto Médico Howard Hughes, la Fundación Kenneth Rainin, la Fundación Crohn’s & Colitis y la Alianza Takeda-Columbia-NYU proporcionaron fondos adicionales.

El Dr. Cadwell recibió apoyo para investigación de Pfizer, Takeda, Pacific Biosciences, Genentech y Abbvie, y se desempeñó como consultor de Puretech Health, que desarrolla terapias de microbiomas, así como de GentiBio y Synedgen. El Dr. Koide ha recibido apoyo para la investigación de Argenx BVBA, Black Diamond Therapeutics y Puretech Health, y se ha desempeñado como consultor de Black Diamond Therapeutics. NYU Langone tiene patentes pendientes (10,722,600, 62/935,035 y 63/157,225) para terapias desarrolladas a partir de este enfoque de tratamiento, del cual el Dr. Cadwell, el Dr. Koide, el Dr. Matsuzawa-Ishimoto y NYU Langone pueden beneficiarse financieramente. Los términos y condiciones de estas relaciones se gestionan de acuerdo con las políticas de NYU Langone.

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